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Tumori refrattari, rari e trascurati sfida sempre aperta
L’oncologia ha compiuto grandi progressi contro i tumori più diffusi, ma alcune neoplasie restano difficili da curare
Articolo riservato agliabbonati premium
09:00
L’oncologia ha compiuto grandi progressi contro i tumori più diffusi, ma alcune neoplasie restano difficili da curare. Tumori refrattari, rari e trascurati rappresentano insieme una sfida ancora aperta: solo in Italia si contano circa 90.000 nuove diagnosi ogni anno, il 2025% del totale.
Queste malattie, pur diverse tra loro, condividono simili ostacoli. I tumori refrattari resistono alle cure attualmente disponibili e hanno una sopravvivenza a cinque anni inferiore al 50%, come il tumore del pancreas e il glioblastoma. Negli Stati Uniti, il Recalcitrant Cancer Research Act del 2012 ha riconosciuto queste neoplasie come priorità nazionale, imponendo piani di ricerca finalizzata. I tumori rari, definiti dall’Unione europea come quelli con incidenza inferiore a 6 casi ogni 100.000 persone all’anno, ricevono pochi finanziamenti per la ricerca. I tumori trascurati, anche quando non rari, attraggono scarso interesse da parte dell’industria farmaceutica. Per tutti, il problema comune è la difficoltà di raccogliere dati sufficienti a condurre trial clinici randomizzati (Rct), ritardando così l’arrivo di nuove terapie.
Una svolta importante arriva dalla medicina molecolare. Oggi è possibile classificare i tumori non solo in base all’organo colpito, ma anche alle alterazioni genetiche che li causano. Questo approccio consente di testare farmaci mirati su pazienti con la stessa mutazione, anche se affetti da tumori diversi. Le nuove tecnologie di analisi del DNA, come il sequenziamento di nuova generazione (Next-Generation Sequencing, NGS), permettono inoltre di individuare bersagli terapeutici prima sconosciuti.
A queste innovazioni si aggiungono nuove strategie: immunoterapie più efficaci, utilizzo di dati clinici raccolti nella pratica quotidiana (real-world evidence, Rwe) e Intelligenza artificiale per scoprire nuovi usi di farmaci già esistenti.
Per tradurre queste opportunità in cure concrete servono però collaborazione internazionale, reti specializzate come la Rete Nazionale Tumori Rari e registri di dati condivisi. Investire in questo settore è un dovere etico e un’occasione per far progredire l’intera oncologia sperimentale, chirurgica e clinica.
www.profantoniogiordano.com
www.shro.org
Tumori refrattari, rari e trascurati sfida sempre aperta
L’oncologia ha compiuto grandi progressi contro i tumori più diffusi, ma alcune neoplasie restano difficili da curare
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L’oncologia ha compiuto grandi progressi contro i tumori più diffusi, ma alcune neoplasie restano difficili da curare. Tumori refrattari, rari e trascurati rappresentano insieme una sfida ancora aperta: solo in Italia si contano circa 90.000 nuove diagnosi ogni anno, il 2025% del totale.
Queste malattie, pur diverse tra loro, condividono simili ostacoli. I tumori refrattari resistono alle cure attualmente disponibili e hanno una sopravvivenza a cinque anni inferiore al 50%, come il tumore del pancreas e il glioblastoma. Negli Stati Uniti, il Recalcitrant Cancer Research Act del 2012 ha riconosciuto queste neoplasie come priorità nazionale, imponendo piani di ricerca finalizzata. I tumori rari, definiti dall’Unione europea come quelli con incidenza inferiore a 6 casi ogni 100.000 persone all’anno, ricevono pochi finanziamenti per la ricerca. I tumori trascurati, anche quando non rari, attraggono scarso interesse da parte dell’industria farmaceutica. Per tutti, il problema comune è la difficoltà di raccogliere dati sufficienti a condurre trial clinici randomizzati (Rct), ritardando così l’arrivo di nuove terapie.
Una svolta importante arriva dalla medicina molecolare. Oggi è possibile classificare i tumori non solo in base all’organo colpito, ma anche alle alterazioni genetiche che li causano. Questo approccio consente di testare farmaci mirati su pazienti con la stessa mutazione, anche se affetti da tumori diversi. Le nuove tecnologie di analisi del DNA, come il sequenziamento di nuova generazione (Next-Generation Sequencing, NGS), permettono inoltre di individuare bersagli terapeutici prima sconosciuti.
A queste innovazioni si aggiungono nuove strategie: immunoterapie più efficaci, utilizzo di dati clinici raccolti nella pratica quotidiana (real-world evidence, Rwe) e Intelligenza artificiale per scoprire nuovi usi di farmaci già esistenti.
Per tradurre queste opportunità in cure concrete servono però collaborazione internazionale, reti specializzate come la Rete Nazionale Tumori Rari e registri di dati condivisi. Investire in questo settore è un dovere etico e un’occasione per far progredire l’intera oncologia sperimentale, chirurgica e clinica.
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