{"id":2140883,"date":"2026-09-12T04:00:53","date_gmt":"2026-09-12T01:00:53","guid":{"rendered":"https:\/\/analyse.optim.biz\/?p=2140883"},"modified":"2026-09-12T04:00:53","modified_gmt":"2026-09-12T01:00:53","slug":"editarea-genetica-ar-putea-oferi-un-tratament-de-durata-pentru-o-boala-hepatica-rara-descoperirea","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/analyse.optim.biz\/?p=2140883","title":{"rendered":"Editarea genetic\u0103 ar putea oferi un tratament de durat\u0103 pentru o boal\u0103 hepatic\u0103 rar\u0103. Descoperirea…"},"content":{"rendered":"

[analyse_image type=”featured” src=”https:\/\/s.iw.ro\/gateway\/g\/ZmlsZVNvdXJjZT1odHRwJTNBJTJGJTJG\/c3RvcmFnZTA4dHJhbnNjb2Rlci5yY3Mt\/cmRzLnJvJTJGc3RvcmFnZSUyRjIwMjYl\/MkYwOSUyRjExJTJGMjk1NTQxOV8yOTU1\/NDE5X0dldHR5SW1hZ2VzLTEzMTY1MDMw\/NDQuanBnJnc9MTIwMCZoPTYzMCZ6Yz0x\/Jmhhc2g9ODNjMThhYzNlYTMxZTZiOTgyMzBhNzFiZGVhNmM3MjM=.thumb.jpg”]<\/p>\n

\n

Cercet\u0103torii din Australia au dezvoltat o metod\u0103 de editare a genomului care ar putea oferi un tratament mai durabil pentru copiii cu o afec\u021biune hepatic\u0103 genetic\u0103 rar\u0103.<\/strong><\/p>\n

Cercet\u0103torii au f\u0103cut un pas important c\u0103tre dep\u0103\u0219irea unei provoc\u0103ri cheie \u00een terapia genic\u0103 pentru copiii cu afec\u021biuni hepatice metabolice: cre\u0219terea ficatului poate dilua treptat efectul tratamentului pe m\u0103sur\u0103 ce apar celule noi, netratate, potrivit unui comunicat publicat vineri de Institutul de Cercetare Medical\u0103 pentru Copii din Australia (CMRI), relateaz\u0103 agen\u021bia Xinhua<\/a>.<\/p>\n

Echipa a utilizat aceast\u0103 abordare pentru a repara o gen\u0103 defect\u0103 direct la loca\u021bia sa natural\u0103 din ficat, \u00een loc s\u0103 adauge o copie suplimentar\u0103 a acesteia.<\/p>\n

Studiul<\/a>, publicat\u0103 \u00een revista \u201eMolecular Therapy\u201d, s-a concentrat asupra deficitului de ornitin transcarbamilaz\u0103 (OTC), o afec\u021biune genetic\u0103 hepatic\u0103 grav\u0103 care \u00eempiedic\u0103 organismul s\u0103 descompun\u0103 \u00een mod corespunz\u0103tor produsele reziduale rezultate din digestia proteinelor. Peste 500 de muta\u021bii genetice diferite pot cauza aceast\u0103 boal\u0103, ceea ce face ca tratamentele specifice fiec\u0103rei muta\u021bii s\u0103 fie impracticabile.<\/p>\n

\u00cen modelele de laborator, tratamentul a normalizat nivelurile de acid orotic din urin\u0103, un marker cheie al func\u021biei ciclului ureei, \u00een decurs de trei s\u0103pt\u0103m\u00e2ni. Nivelurile de amoniac din s\u00e2nge nu au prezentat, de asemenea, nicio diferen\u021b\u0103 semnificativ\u0103 fa\u021b\u0103 de grupul de control s\u0103n\u0103tos dup\u0103 o provocare proteic\u0103. Conform studiului, activitatea OTC a fost detectat\u0103 \u00een p\u00e2n\u0103 la 40% din celulele hepatice.<\/p>\n

\u00cen celulele hepatice umane provenite de la pacien\u021bi, aceast\u0103 abordare a restabilit expresia OTC \u00een p\u00e2n\u0103 la 48% dintre celule, au afirmat cercet\u0103torii.<\/p>\n

Strategia independent\u0103 de muta\u021bii ar putea contribui la rezolvarea \u201eprovoc\u0103rii de a asigura durabilitatea terapiei genice la copiii mici\u201d, ale c\u0103ror ficaturi \u00een cre\u0219tere pot pierde treptat efectul terapiilor genice conven\u021bionale, pe m\u0103sur\u0103 ce celulele tratate sunt diluate de cele noi, netratate, a declarat Samantha Ginn, cercet\u0103toare principal\u0103 la CMRI.<\/p>\n

Editor : Ana Petrescu <\/a><\/p>\n<\/div>\n

[analyse_source url=”https:\/\/www.digi24.ro\/stiri\/sci-tech\/descoperiri\/editarea-genetica-ar-putea-oferi-un-tratament-de-durata-pentru-o-boala-hepatica-rara-descoperirea-cercetatorilor-studiu-3944749″]<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

[analyse_image type=”featured” src=”https:\/\/s.iw.ro\/gateway\/g\/ZmlsZVNvdXJjZT1odHRwJTNBJTJGJTJG\/c3RvcmFnZTA4dHJhbnNjb2Rlci5yY3Mt\/cmRzLnJvJTJGc3RvcmFnZSUyRjIwMjYl\/MkYwOSUyRjExJTJGMjk1NTQxOV8yOTU1\/NDE5X0dldHR5SW1hZ2VzLTEzMTY1MDMw\/NDQuanBnJnc9MTIwMCZoPTYzMCZ6Yz0x\/Jmhhc2g9ODNjMThhYzNlYTMxZTZiOTgyMzBhNzFiZGVhNmM3MjM=.thumb.jpg”] Cercet\u0103torii din Australia au dezvoltat o metod\u0103 de editare a genomului care ar putea oferi un tratament mai durabil pentru copiii cu o afec\u021biune hepatic\u0103 genetic\u0103 rar\u0103. Cercet\u0103torii au f\u0103cut un pas important c\u0103tre dep\u0103\u0219irea unei provoc\u0103ri cheie \u00een terapia genic\u0103 pentru copiii cu afec\u021biuni hepatice metabolice: cre\u0219terea ficatului poate dilua treptat […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[89],"tags":[11],"class_list":["post-2140883","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-romania","tag-digi24"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/analyse.optim.biz\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/2140883","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/analyse.optim.biz\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/analyse.optim.biz\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/analyse.optim.biz\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/analyse.optim.biz\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcomments&post=2140883"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/analyse.optim.biz\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/2140883\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/analyse.optim.biz\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fmedia&parent=2140883"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/analyse.optim.biz\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcategories&post=2140883"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/analyse.optim.biz\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Ftags&post=2140883"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}