{"id":1478968,"date":"2026-01-24T11:37:09","date_gmt":"2026-01-24T08:37:09","guid":{"rendered":"https:\/\/analyse.optim.biz\/?p=1478968"},"modified":"2026-01-24T11:37:09","modified_gmt":"2026-01-24T08:37:09","slug":"el-inmunologo-que-paso-de-despachar-quinielas-a-revolucionar-el-tratamiento-de-la-diabetes-tipo-1","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/analyse.optim.biz\/?p=1478968","title":{"rendered":"El inmun\u00f3logo que pas\u00f3 de despachar quinielas a revolucionar el tratamiento de la diabetes tipo 1"},"content":{"rendered":"
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Medicamentos<\/a><\/div>\n

El inmun\u00f3logo que pas\u00f3 de despachar quinielas a revolucionar el tratamiento de la diabetes tipo 1<\/h1>\n

Francisco Le\u00f3n ha completado el desarrollo del primer f\u00e1rmaco aprobado por la UE que retrasa el inicio de la enfermedad <\/p>\n<\/div>\n

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\"Francisco<\/span>
El inmun\u00f3logo Francisco Le\u00f3n, actual CEO de la compa\u00f1\u00eda Tolerance Bio y uno de los desarrolladores del teplizumab.<\/span>Cedida por Francisco Le\u00f3n<\/span><\/figcaption><\/figure>\n<\/div>\n<\/header>\n
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\"Oriol<\/span><\/figure>\n
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Oriol G\u00fcell<\/a><\/div>\n
Barcelona –
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La familia de Francisco Le\u00f3n regenta desde hace tres generaciones una administraci\u00f3n de loter\u00edas en la c\u00e9ntrica calle Gil y Carrasco de la ciudad llamada igual que su apellido. En su adolescencia, este inmun\u00f3logo que emigr\u00f3 a Estados Unidos<\/a> tras acabar la carrera echaba ocasionalmente una mano en el negocio despachando quinielas. No recuerda si alguna vez reparti\u00f3 alg\u00fan premio importante, pero en su mente s\u00ed sigue grabado a fuego el d\u00eda en el que hizo la apuesta de su vida.<\/p>\n

\u201cEra 2018 y hab\u00edamos fundado Provention Bio dos a\u00f1os antes en Oldwick (Nueva Jersey). El objetivo era desarrollar una terapia para frenar la diabetes tipo 1<\/a> y otras enfermedades autoinmunes. Lo intentamos primero con una vacuna y luego con dos f\u00e1rmacos. Pero no tuvimos \u00e9xito y est\u00e1bamos en una situaci\u00f3n muy delicada, casi sin fondos y cotizando en m\u00ednimos en bolsa. En cierta manera, nos lo jugamos todo a una carta\u201d, recuerda.<\/p>\n

Teplizumab fue la mol\u00e9cula elegida para un \u00faltimo intento. \u201cComo inmun\u00f3logo, sab\u00eda que era un f\u00e1rmaco prometedor, pero la verdad es que en aquel momento ten\u00eda mala fama. Hab\u00eda fracasado en un ensayo fase III [el \u00faltimo en el desarrollo de un medicamento] y las dos empresas que lo hab\u00edan hecho, Eli Lilly y MacroGenics, hab\u00edan abandonado las investigaciones. Pese a todo, decidimos comprarlo\u201d, sigue Le\u00f3n.<\/p>\n

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El medicamento Teizeild.<\/span>Yellow Images (Sanofi Spain)<\/span><\/figcaption><\/figure>\n

El f\u00e1rmaco es hoy una realidad en la pr\u00e1ctica cl\u00ednica. La Comisi\u00f3n Europa acaba de autorizar su comercializaci\u00f3n en el continente<\/a> y al menos 22 pacientes espa\u00f1oles ya lo han recibido gracias al programa de acceso temprano a medicamentos en fase de aprobaci\u00f3n. Sanofi<\/a>, el gigante farmac\u00e9utico que acab\u00f3 comprando Provention Bio por cerca de 2.700 millones de euros en 2023, lo comercializa bajo la marca Teizeild<\/a> (Tzield en Estados Unidos). <\/p>\n

\u201cEs el primer f\u00e1rmaco que consigue cambiar el curso de una enfermedad que, en lo esencial, tratamos igual que hace un siglo. Ha habido grandes mejoras en las insulinas y los dispositivos para su administraci\u00f3n y el control de la glucemia. Pero segu\u00edamos sin poder frenar la destrucci\u00f3n de las c\u00e9lulas beta que producen esta hormona en el p\u00e1ncreas por parte del sistema inmune\u2033, cuenta Luis Casta\u00f1o, pediatra endocrin\u00f3logo del Hospital Universitario de Cruces (Bizkaia) y miembro de la junta directiva de la Sociedad Espa\u00f1ola de Diabetes (SED). <\/p>\n

Seg\u00fan los datos de los ensayos cl\u00ednicos<\/a>, los pacientes de riesgo que reciben la terapia retrasan dos a\u00f1os el momento a partir del cual necesitar\u00e1n inyectarse la insulina que su organismo ya no es capaz de producir: quienes recibieron el f\u00e1rmaco tardaron una mediana de 48,4 meses para llegar a ese momento, plazo que se redujo a 24,4 meses entre los que recibieron placebo. <\/p>\n

Desde que Frederick Banting descubri\u00f3 la insulina en 1921 y convirti\u00f3 en cr\u00f3nica una enfermedad hasta entonces mortal, ning\u00fan medicamento hab\u00eda generado tantas expectativas. \u201cEs el fruto de cuatro d\u00e9cadas de investigaciones. En los a\u00f1os 80 del pasado siglo, supimos que la diabetes tipo 1 era una enfermedad autoinmune y esto dio pie a investigaciones para hallar un f\u00e1rmaco que frenara su desarrollo. El teplizumab es el primero y abre la puerta a que estos dos a\u00f1os puedan ir extendi\u00e9ndose, quiz\u00e1 hasta que sea de forma indefinida\u201d, aventura Casta\u00f1o. <\/p>\n

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Isabella junto a su madre, Sonia Bennedito.<\/span>\u00d3SCAR CORRAL<\/span><\/figcaption><\/figure>\n

Ni\u00f1os como Isabella, que tiene 12 a\u00f1os y vive en Vigo, son los que m\u00e1s pueden beneficiarse de los avances de la mol\u00e9cula. Aunque el llamado \u201cdebut\u201d \u2014el momento en el que se manifiestan los s\u00edntomas y empieza la dependencia a la insulina\u2014 puede presentarse en otras etapas de la vida, la gran mayor\u00eda de los casi 3.000 nuevos casos diagnosticados al a\u00f1o en Espa\u00f1a son ni\u00f1os y adolescentes. <\/p>\n

\u201cEn esas edades, dos a\u00f1os son un mundo. Todo lo que sea retrasar el debut, permite un mejor control de la enfermedad y tambi\u00e9n prepararse para el enorme cambio que supone la diabetes tipo 1 en la vida del paciente y toda la familia\u201d, explica su madre, Sonia Benedito. Su hijo peque\u00f1o, Sandro, tiene nueve a\u00f1os y desde los tres tambi\u00e9n sufre la dolencia.<\/p>\n

Jos\u00e9 Luis Chamorro, endocrin\u00f3logo infantil en el Hospital \u00c1lvaro Cunqueiro, de Vigo, es uno de los especialistas que atiende a Isabella. \u201cDesde hace un par de a\u00f1os, con el teplizumab en el horizonte, las sociedades cient\u00edficas empezamos a tener clara la necesidad de cribar a los hermanos de las personas con diabetes tipo 1 y tambi\u00e9n a sus padres menores de 45 a\u00f1os o que quieran tener m\u00e1s hijos\u201d, explica.<\/p>\n

El objetivo de estas pruebas es detectar si, de forma silenciosa, el sistema inmune ya ha empezado a atacar las c\u00e9lulas beta, lo que acabar\u00e1 minando la capacidad del organismo de producir la insulina que necesita. \u201cHay tres fases o estadios. En la primera, podemos detectar dos o m\u00e1s tipos de anticuerpos que revelan que el proceso est\u00e1 en marcha, pero los niveles de glucosa a\u00fan son normales. En la segunda, la glucemia ya est\u00e1 alterada. La tercera es cuando el paciente ya sufre s\u00edntomas [sed intensa, hambre, cansancio, p\u00e9rdida de peso…] y necesita insulina\u201d, cuenta Chamorro.<\/p>\n

Isabella est\u00e1 en la segunda, momento en el cual est\u00e1 indicado el tratamiento. Los m\u00e9dicos y la familia \u2014con el apoyo de la asociaci\u00f3n Anedia<\/a>, que ayuda a las personas con la enfermedad en Galicia\u2014 han solicitado y conseguido la autorizaci\u00f3n para que la adolescente pueda tener acceso temprano al teplizumab. Tras la aprobaci\u00f3n por la Comisi\u00f3n Europea, la incorporaci\u00f3n completa del f\u00e1rmaco en la sanidad p\u00fablica est\u00e1 pendiente de las negociaciones entre el Ministerio de Sanidad y Sanofi. El precio oficial del tratamiento supera los 170.000 euros.<\/p>\n

Francisco Le\u00f3n, que hoy tiene 54 a\u00f1os, decidi\u00f3 hacerse inmun\u00f3logo tras ver en su adolescencia c\u00f3mo su madre sufr\u00eda el fracaso de un trasplante de ri\u00f1\u00f3n. \u201cSu sistema inmune rechaz\u00f3 el \u00f3rgano. Quer\u00eda entender c\u00f3mo el organismo respond\u00eda as\u00ed a algo que iba a salvarle la vida\u201d, explica.<\/p>\n

Tras acabar la carrera de Medicina en la Universidad Aut\u00f3noma de Madrid y el MIR en el Hospital Ram\u00f3n y Cajal (donde recibi\u00f3 el premio Sanitas al mejor residente<\/a>), Le\u00f3n se enfrent\u00f3 a la otra gran decisi\u00f3n de su vida: elegir entre seguir con la asistencia cl\u00ednica o dedicarse a la investigaci\u00f3n, el motivo por el que se hab\u00eda hecho inmun\u00f3logo. \u201cAhora las cosas han cambiado, pero entonces si quer\u00edas investigar, Estados Unidos era el lugar al que ir. Fue duro. Tuve que dejar atr\u00e1s a mi madre, que acabar\u00eda falleciendo por una sepsis despu\u00e9s de un segundo trasplante\u201d, rememora.<\/p>\n

Tras unos a\u00f1os en los Institutos Nacionales de Salud (el NIH, el mayor centro de investigaci\u00f3n del mundo) y la industria farmac\u00e9utica, Le\u00f3n fund\u00f3 ProbentionBio junto al emprendedor en el \u00e1mbito de la biotecnolog\u00eda Ashleigh Palmer. Tiempo despu\u00e9s, se sum\u00f3 al equipo Leni Ramos, que hab\u00eda coincidido con Le\u00f3n en Bristol-Myers Squibb (BMS) y ten\u00eda una amplia experiencia en el desarrollo de nuevos f\u00e1rmacos inmunomoduladores. <\/p>\n

Los avances que la peque\u00f1a empresa estaba logrando con el teplizumab no tardaron en llamar la atenci\u00f3n a las grandes farmac\u00e9uticas. \u201cEra la terapia en investigaci\u00f3n m\u00e1s avanzada y algunos l\u00edderes de opini\u00f3n influyentes nos dijeron: ‘<\/i>Es un medicamento extraordinario\u2019. Esto supuso el inicio de nuestro di\u00e1logo con Provention Bio. Francisco ayud\u00f3 mucho. Es un cient\u00edfico excepcional y muy comprometido con cambiar el curso de las enfermedades autoinmunes”, cuenta Paul Spittle, entonces director de operaciones comerciales de Sanofi y hoy responsable del \u00e1rea de Medicina General para los principales pa\u00edses europeos de la compa\u00f1\u00eda, que fue quien en 2023 lider\u00f3 la compra de Probention Bio por el gigante farmac\u00e9utico franc\u00e9s.<\/p>\n

La irrupci\u00f3n del f\u00e1rmaco y otros a\u00fan en desarrollo abre un nuevo escenario con grandes retos en la lucha contra la diabetes tipo 1. \u201cPor fin tenemos un f\u00e1rmaco que puede ayudar mucho a los pacientes, ahora el objetivo es poder identificarlos. El primer paso son los cribados a familiares de primer grado, pero solo el 10% de personas que debutan tienen a un hermano o progenitor con la enfermedad. Es decir, por esta v\u00eda se nos van a escapar nueve de cada diez personas que desarrollar\u00e1n la enfermedad\u201d, cuenta Casta\u00f1o.<\/p>\n

El futuro pasa, pues, por cribados a la poblaci\u00f3n general. \u201cEsto supone un gigantesco desaf\u00edo para los sistemas sanitarios que todav\u00eda no sabemos c\u00f3mo afrontar de forma efectiva y sostenible. Apenas estamos dando los primeros pasos con algunos planes piloto, los pr\u00f3ximos a\u00f1os ser\u00e1n clave para encontrar la forma de ayudar a millones de personas en todo el mundo\u2033, afirma Casta\u00f1o.<\/p>\n<\/div>\n

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